晚期尿路上皮癌患者的预后较差，5 年生存率较低。尽管顺铂或卡铂为基础的化疗可以改善这些患者的生存，但治疗后仍会出现进展。一旦化疗后出现进展，欧洲通常会应用长春氟宁，美国通常会应用紫杉烷类，但这两种药物带来的生存获益有限，同时会带来较大的治疗相关副作用。
肿瘤免疫治疗的出现给晚期尿路上皮癌患者提供了更多的治疗选择。Atezolizumab 是一种完全人源化的单克隆抗体，选择性地靶向 PD-L1，通过阻止 PD-L1 与它的受体 PD-1 结合重塑和提高人体的抗肿瘤免疫作用。在 I-III 期临床试验中，Atezolizumab 在局部进展性或转移性尿路上皮癌中显示出较好的客观反应率和良好的耐受性。
因此，欧洲和美国已经批准 Atezolizumab 用于治疗在顺铂为基础的化疗期间或化疗后出现进展，或不适合接受顺铂为基础的化疗的尿路上皮癌患者。
在 FDA 批准 Atezolizumab 应用于在顺铂为基础的化疗期间或化疗后出现进展的转移性尿路上皮癌患者之前，美国的 Pal 教授等对此进行了一项大规模的多中心研究，评估 Atezolizumab 在这类患者中的作用，研究结果发表在 2018 年 5 月的 European Urology 上。
2015 年 9 月 9 日至 2016 年 5 月 18，该研究共纳入了美国 36 个中心的 218 例转移性尿路上皮癌患者，包括肾盂、输尿管、膀胱、尿道等部位的尿路上皮癌。这些患者在 ≥ 1 次的顺铂为基础的化疗期间或化疗后出现进展，或完成以顺铂为基础的新辅助化疗或辅助化疗后 12 个月内出现疾病进展。患者每 3 周接受 1 次 1200 mg 的 Atezolizumab，直到疾病进展、无法耐受副作用、死亡或 FDA 批准该药物的适应证。
共有 214 例患者纳入治疗后的评估，中位年龄是 69 岁，175 例（87%）患者有内脏转移，其中 50 例为肝转移。91 例（43%）患者的 ECOG PS 为 1 分，20 例（9.3%）患者的 ECOG PS ≥ 2。41 例（19%）患者的血色素＜10 g/dL。57 例（26%）患者曾接受过新辅助化疗，58 例（27%）患者曾接受过辅助化疗。
患者平均接受了 9 周的治疗，即 3 个周期的 Atezolizumab，中止治疗的主要原因是研究人员主动中止（110 例），其次是疾病进展（37 例）。中位随访时间是 2.3 个月，共有 114 例患者可以通过 RECIST 1.1 标准评估治疗反应。17 例（15%）患者出现客观缓解，其中 3 例患者出现 CR，14 例患者出现 PR。39 例（34%）患者出现 SD，因此，疾病控制率（DCR）是 49%。58 例患者死亡，Kaplan-Meier 曲线显示治疗 3 个月时的总生存率是 70%。
共有 191 例患者出现副作用，其中 98 例患者出现治疗相关的副作用。大部分的副作用可耐受，5 例患者因为无法耐受治疗相关的副作用而中止治疗。15 例患者出现治疗相关的 3～4 级副作用，主要是疲乏、贫血、低钠血症和血清碱性磷酸酶升高。2 例患者因为治疗死亡，1 例是死于肠梗阻，1 例是死于急性低氧性呼吸衰竭。
13 例患者出现免疫相关的副作用，主要是脸红、高血糖和输液时的相关反应，各有 3 例，均为 1-2 级副作用。1 例患者出现 3 级免疫相关副作用（AST 升高）。
该研究在超过 200 例患者的较大规模研究中评价并证实了 Atezolizumab 在转移性尿路上皮癌中的作用，接近半数的患者达到疾病控制的效果，患者耐受良好。因此，Atezolizumab 将在转移性尿路上皮癌患者中发挥更大的作用。
