肾母细胞瘤(Wilms 瘤)起源于后肾胚基组织,是儿童最常见的肾脏恶性肿瘤。手术是治疗肾母细胞瘤最主要的手段,对于单侧发病患者常采用肾脏切除术,但对双侧发病患者如果采用同样策略,将会使病人过早失去双肾,在幼年时起即面对漫长的透析生涯,生存质量极差。
为此,自 1969 年期,美国肾母细胞瘤研究组着手研究双侧肾母细胞瘤(BWT)的治疗策略,并逐步提出通过术前放化疗缩小瘤体后对 BWT 病人实施保留肾单位手术(简称保肾手术)概念。目前对于 BWT 患者通行做法是术前辅助放化疗后,对肿瘤体积较大一侧肾做全切,较小一侧行保肾手术,以保存部分肾功能。但此术式仍面临相当高的术后肾功能衰竭发生率。
鉴于此,来自美国的 Davidoff 教授及其团队提出对 BTW 患者行双侧保肾手术安全且有效,总生存率高同时术后肾衰竭发生率 显著降低。这项研究成果刊登在近期的 Annals of Surgery 杂志上。
该团队自 2001 年至 2014 年共接受 42 例 BWT 患者,所有人均接受术前化疗以缩小肿瘤后,39 人行双侧保肾手术,3 人因病情严重等原因行单侧肾切除加对侧保肾手术。
术后仅 7 人(16.7%)在随访过程中复发,其中 6 人再次接受了切除复发灶的保肾手术,1 人因早期复发考虑肿瘤恶性程度极高而选择复发侧肾全切。16 人(38.1%)在术后随访中出现多例早期并发症,包括长时间尿漏 10 例、术后感染 6 例、2 例肠套叠和 1 例一过性肾功能不全。
从预后来看,3 年无事件生存率达到 64%,随访至今共死亡 6 例,总生存率达到 85.7%(平均随访 4.1 年)。6 例死亡病人术后平均生存时间为 11.4 个月,其中 5 人病理分型为间变型(此类预后极差),1 人入组时已经广泛转移。
令人瞩目的是,剩余 36 名长期生存的病人肾小球率过滤估计值(eGFR)都在 60 mL/min/1.73m2 以上,意味着没有人出现终末期肾病。3 人(8.3%)为 II 期慢性肾病(60<eGFR<90 mL/min/1.73m2,蛋白尿持续 ≥ 1+),包括这 3 人在内总共 13 人(36.1%)eGFR 未达到 90 mL/min/1.73m2,其余人肾功能正常。
研究者提出,保肾手术的安全性在于:
1. 由于肾母细胞瘤境界通常较为清晰,大多数手术都可达到 R0 切除。即便没有达到 R0 切除,此研究中 R1 切除病人复发和生存率与 R0 组无显著差异,这也与之前美国肾母细胞瘤研究组的研究结果一致。
2. 真正强烈影响病人预后的因素其实是病理分型(总生存率,预后良好型 96.6%:间变型 61.5%),这同样与美国肾母细胞瘤研究组的研究结果一致(预后良好型 89%:间变型 45%)。
而保肾手术有效性在于:
1. 此次研究中 39 人(92.9%)经过化疗后接受了保肾手术,意味着保肾手术可适用于绝大多数病人类型;
2. 保肾手术更好的保护了患者残余肾功能,在此研究中没有人出现终末期肾脏病。