舒尼替尼作为治疗转移性肾透明细胞癌（metastatic renal clear-cell carcinoma，mRCC）一线用药，因存在毒副反应，在保证治疗效果的前提下常规推荐的治疗方案是服药 4 周后停药 2 周，即 4/2 方案。然而这种治疗方案在服药人群中（尤其是亚洲患者）仍有较高的副作用发生率，如乏力、腹泻、口腔炎、手足综合征等，直接导致约 20% 的患者中止治疗。
最近，韩国蔚山大学医学院 Lee 教授等进行的 RSTORE II 期临床试验对比了 4/2 和 2/1（即服药 2 周，停药 1 周）两种治疗方案的安全性和有效性，成果发表在近期 Annals of Oncology 上。
研究者选取 2007 年 11 月至 2014 年 2 月间符合条件的 74 例 mRCC 患者作为受试对象，并将其随机分为两组，36 例患者接受舒尼替尼标准 4/2 方案治疗，另外 38 例接受 2/1 方案治疗。并选定 6 个月无失败生存（FFS）作为主要观察终点，中位随访时间为 30.0 个月。
统计数据后发现，4/2 组的 6 个月无失败生存（FFS）比例为 44%（16/36），2/1 组为 63%（24/38），中位至失败治疗时间（TTF）分别为 6.0 个月和 7.6 个月，中位至肿瘤进展时间（TTP）分别为 10.1 个月和 12.1 个月。由此可见，2/1 方案有效性并不逊色于目前常规使用的的 4/2 方案。
相比于 4/2 方案，2/1 方案不仅在疗效上未打折扣，其造成的毒副反应也稍显温和。其中，嗜中性粒细胞减少和乏力在 4/2 方案组中比在 2/1 方案组更常见，口腔炎和手足综合征发生率在 2/1 方案组亦更低。
试验期间，根据个体毒副反应严重程度，患者如不能耐受 50 mg qd，则减为 37.5 mg qd，若仍不能耐受，则减为 25 mg qd。对 4/2 方案组依旧不能耐受 25 mg qd 或宁愿改变治疗模式也不减量者，则将其转到 2/1 方案组，最后共有 8 名患者在治疗期间转到 2/1 方案组。
在最初 6 个月内，2/1 方案组患者对舒尼替尼耐受性要优于 4/2 方案组，不仅要求减量的患者更少，而且 8 名从 4/2 方案组转换到 2/1 方案组的患者，其副反应明显减轻甚至消失并不再复发。
综上，对于接受舒尼替尼治疗的 mRCC 患者而言，2/1 方案在降低副反应发生率的同时，疗效并没有随之减弱，故对于不能耐受 4/2 方案的患者，2/1 方案不失为一种好的选择。至于 2/1 方案是否能取代目前的 4/2 方案成为新的标准治疗模式，尚需进一步的多中心大样本研究。
